Hemofilija

Za hemofilijo zbolevajo tudi ženske, ne le moški, vendar pri ženskah simptomi motenj strjevanja krvi bistveno pogosteje ostajajo prezrti ali napačno razumljeni

Hemofilija je redka, praviloma dedna bolezen. Še redkejša je njena pojavnost pri ženskah, za katere je še do nedavnega veljalo, da so lahko zgolj prenašalke motnje strjevanja krvi. Posledično je slaba tudi prepoznavnost te bolezni, saj se pri ženskah pot do diagnoze lahko vleče leta in celo desetletja, simptomi, ki opozarjajo na prisotnost te bolezni, pa še vedno pogosto ostajajo bodisi prezrti bodisi napačno razumljeni. Tako ženske, ki imajo katero od oblik hemofilije ali, denimo, von willebrandovo bolezen, ostajajo v stiski, kajti neprepoznana bolezen jim povzroča številne težave in zaplete pri postopkih zdravljenja, pa naj bo to med zahtevnejšim kirurškim posegom ali že zgolj pri puljenju zoba.

Hemofilija

»Rutinska operacija ciste na jajčniku se je močno zapletla: prestala sem 8-urno težko operacijo, reanimacijo, prejela 13 enot krvi, sledilo je večmesečno zdravljenje – in nihče ni posumil, da imam hemofilijo«

Hemofilija je le ena izmed motenj strjevanja krvi, ki so redke in posledično nemalokrat tudi bistveno prepozno prepoznane, zlasti pri ženskah. Še do nedavnega je namreč veljalo, da za hemofilijo, ki se prenaša na kromosomu X, zbolevajo moški, medtem ko naj bi ženska gen lahko le podedovala in ga prenesla na otroka, sama pa naj ne bi mogla zboleti. A resnica je, kot vé tudi sodobna medicina, drugačna.

Hematologija

Limfedem, neozdravljiva motnja v delovanju limfnega sistema: izzivi pri uvajanju sodobnih diagnostičnih in terapevtskih metod

Kaj je pravzaprav limfedem? Zakaj oziroma kdaj se pojavlja ta neozdravljiva motnja v delovanju limfnega sistema, zaradi katere nastane oteklina na določenem predelu telesa, zlasti na okončinah, bodisi na rokah bodisi na nogah?

Hematologija

»CAR-T terapija za nekatere bolnike s krvnimi raki predstavlja edino preostalo možnost za preživetje, zato res ne bi smeli zapravljati časa z birokracijo«

CAR-T celična terapija je najnaprednejša oblika zdravljenja s presaditvijo avtolognih celic. Bolniku s krvnim rakom, ki mu ne pomaga (več) nobeno drugo zdravljenje, odvzamejo imunske celice, ki jih v laboratoriju »naučijo« prepoznati rakave celice; ko tako nadgrajene imunske celice namnožijo in jih vrnejo v organizem obolelega, te napadejo maligne celice in jih uničijo. Na ta način bolniku, pri katerem so bile sicer izčrpane že vse možnosti zdravljenja, sodobna medicina pomaga ohraniti življenje in celo povrniti zdravje. Tak pristop ni znanstvena fantastika, ampak je že postal del najnaprednejših pristopov v klinični praksi. Pri nas naj bi ta metoda, temelječa na pripravi oziroma izdelavi lastnih CAR-T produktov, zaživela že pred časom – z izdatno pomočjo donacij za nakup CAR-T naprav. Na klinični in akademski ravni je vse nared, zatika se pri regulatornih postopkih ...

Hematologija

»CAR-T zdravljenje za nekatere bolnike s krvnimi raki ni ena od možnosti, temveč zadnja in edina možnost za preživetje« – javni poziv združenja L&L k omogočenju začetka CAR-T zdravljenja

»CAR-T zdravljenje za nekatere bolnike s krvnimi raki ni ena od možnosti, temveč zadnja in edina možnost za preživetje,« poudarjajo člani Slovenskega združenja bolnikov z limfomom in levkemijo (L&L), ki so že pred petimi leti zbrali dovolj donacij za nakup dveh CAR-T naprav z vso potrebno opremo za zagon programa. A ta program kljub temu, da je tudi na klinični ravni vse nared za začetek tovrstnega zdravljenja, še vedno ni začel delovati. Po vsem tem času postopki še niso končani. Zato združenje agencijo za zdravila in medicinske pripomočke (JAZMP) javno poziva, naj v skladu s svojimi pristojnostmi vendarle pospešeno ukrepa, da bo ta izjemno pomembni program, v sklopu katerega bo omogočeno zdravljenje z lastnimi CAR-T celicami, zaživel čim hitreje.

Hematologija

Prof. dr. Samo Zver o čakanju na odobritev zdravljenja krvnih rakov z lastnim CAR-T produktom: »Mi smo svoje naredili, vsakršen premik je nemogoče spodbuditi – toda ko dobimo odgovor JAZMP, nas nihče več ne ustavi!«

Pred petimi leti so bila zbrana donatorska sredstva, ki bodo slovenski medicini omogočila zdravljenje bolnikov s krvnimi raki z lastnim produktom za terapijo s CAR-T celicami. Vmes se je odvrtelo ogromno postopkov, bolniki in zdravniki pa še vedno čakajo na zaživetje tega smelega projekta. Trenutno minevajo trije meseci, odkar je Inštitut za mikrobiologijo in imunologijo Medicinske fakultete Univerze v Ljubljani na Javno agencijo za zdravila in medicinske pripomočke (JAZMP) oddal vlogo za pridobitev dovoljenja za pripravo zdravil za napredno zdravljenje s CAR-T celicami za bolnike s krvnimi raki. Sredi oktobra 2025 je torej, kot so za Zdravstveniportal.si potrdili v UKC Ljubljana, začel teči 180-dnevni rok za JAZMP-jev odgovor. Kako blizu oziroma daleč je danes tako težko pričakovani začetek projekta, ki so mu pot do kliničnega zaživetja tlakovale tudi donacije – in katerega razplet so hematologi pričakovali že konec minulega leta? Na agenciji za zdravila in medicinske pripomočke podrobnejših informacij o tem ni mogoče dobiti, kajti v odgovoru, ki smo ga prejeli, je zapisano le, da »JAZMP o vlogah, ki jih ima v postopku, podrobnosti ne komentira«.

Varnost in kakovost

Krvni raki: »Odnosa, ki zdravi, ne dobimo na recept«

Možnosti zdravljenja so v današnjem času na prenekaterem področju medicine skorajda nepredstavljive, saj omogočajo reševanje življenj in ohranjanje njihove kakovosti pri boleznih, ki so še donedavnega s postavitvijo diagnoze bolniku prinesle bore malo upanja. Vendar dognanja znanosti, skupaj z napredkom medicine, niso enoznačna – kajti, kot poudarjajo v Društvu bolnikov s krvnimi boleznimi Slovenije, ki obolelim s hematološkimi obolenji stoji ob strani že tri desetletja: »Odnosa, ki zdravi, ne dobimo na recept.«

Rak

Pozne posledice zdravljenja krvnega raka se lahko pojavijo nekaj mesecev, let ali celo desetletij po končanem zdravljenju

V EU vsakih devet sekund nekdo dobi diagnozo rak. Ko človek izve, da je zbolel za rakom (ali katerokoli drugo kronično, napredujočo, težko ozdravljivo ali celo neozdravljivo boleznijo), se mu okviri sveta, v katere je umestil svojo življenjsko pot, sesedejo kot hišica iz kock. Težko je v sebi najti dovolj moči za vztrajno utiranje poti k ponovni pridobitvi zdravja, saj je na njej polno ovinkov, lukenj in ovir, ki se jim je treba izogibati med zdravljenjem, okrevanjem in rehabilitacijo – da se je potem mogoče vrniti v običajno življenje in biti kos številnim neizogibnim izzivom. Vsakdo, ki prehodi to pot, je zmagovalec, še zlasti, če se je s takšno težko preizkušnjo primoran soočiti v obdobju otroštva, najstništva oziroma zgodnje odraslosti, saj tako dobi popotnico, v kateri se skrivajo morebitne pozne posledice zdravljenja osnovne onkološke bolezni.

Hemofilija

Motnje strjevanja krvi in von willebrandova bolezen – diagnoza, ki pri ženskah še vedno vse prepogosto in vse predolgo ostane spregledana

Hemofilija je resda najbolj znana motnja strjevanja krvi, ni pa edina. Med pogostejše tovrstne (praviloma dedne) motnje spada tudi von willebrandova bolezen, ki pa kljub izjemnemu napredku medicine pri dekletih in ženskah še vedno nemalokrat vse predolgo ostane spregledana. Zakaj je tako in kako to spremeniti?

Hemofilija

»Z izkušnjami, ki sem jih 40 let pridobival na področju hemofilije, želim pomagati, da tudi pri ostalih redkih boleznih dosežemo rezultate, kakršne smo dosegli pri hemofiliji«

Redke bolezni so praviloma dedne. Kadar vzniknejo (in to se praviloma zgodi že v otroštvu), pustijo odtis na celoti družini – ne le zaradi obolelega člana družine, ampak tudi na račun zavedanja, da utegne biti v prihodnje takšni diagnozi izpostavljen še kateri izmed družinskih članov. Od družine je odvisno, kako se ji bo uspelo odzivati na izzive, ki se s tovrstno diagnozo in zdravljenjem začnejo neumorno kopičiti na osebni in na sistemski ravni. Družba pa je tista, ki mora z vso odgovornostjo na različnih ravneh in sistemih – ne le v zdravstvu – omogočiti oziroma zagotoviti čim celovitejšo pomoč in podporo pri premagovanju tovrstnih izzivov.